바이오젠이 최초의 항 아밀로이드 항체 치매 치료제인 '아듀헬름(성분명 아두카누맙)'에 이어지는 악재로 골머리를 앓고 있다.

바이오젠이 지난 3일 공시한 연간 보고서에 따르면, 미국 연방거래위원회(the Federal Trade Commission, FTC)와 증권거래위원회(the Securities and Exchange Commission, SEC)는 바이오젠에 '아듀헬름' 관련 개별 조사를 요청했다.

연방거래위원회는 소비자 보호와 경쟁 촉진을 임무로 하는 연방 기관으로 한국의 공정거래위원회와 유사하며, 증권거래위원회는 미국의 증시를 관리 감독하고 투자자를 보호하는 정부 기관이다.

바이오젠은 최근 연방거래위원회로부터 일종의 행정소환장으로 간주되는 민사조사요구(civil investigative demand, CID)를 받았으며, 증권거래위원회로부터는 의료사이트를 포함해 아듀헬름의 승인 및 마케팅 정보를 요구하는 문의를 받았다고 전했다.  

현재 유일하게 시장 진출에 성공한 미국에서마저 아듀헬름의 효용 가치와 신뢰성에 문제가 제기된 것이다. 

아듀헬름은 바이오젠이 에자이와 공동으로 개발한 항 아밀로이드-베타 항체치료제로, 전 세계에서 알츠하이머 치료에 최초로 허가 받은 'First-in-class' 약물이다.

작년 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 승인을 받았지만, 유럽 등 다른 국가에서는 심사 중에 있거나 허가 신청이 보류돼 있다.

아듀헬름은 미국 허가 당시에도 논란이 일었다. 허가 근거로 제출된 3상 임상시험의 유효성 결과가 일관되지 않았을 뿐만 아니라, 직접적인 치료 효과가 아닌 '아밀로이드-베타 플라크 제거'라는 대리지표를 인정 받아 승인 받았기 때문이다. 

뿐만 아니라 FDA 자문위원회는 위험 대비 이득이 불분명하다는 의견 하에 만장일치로 아듀헬름의 비승인을 권고했지만, FDA는 이같은 의견을 묵살하고 시판허가를 승인함으로써 논란은 더욱 커졌다.

현재 아듀헬름은 추후 확증적 임상시험을 통해 유효성을 입증한다는 조건 하에 미국에서 허가를 받았으며, 이같은 조건이 충족되지 않으면 허가가 철회될 수도 있는 상황이다.

아듀헬름의 이런 불확실성은 판매 부진으로 이어졌다. 바이오젠에 따르면, 작년 아듀헬름의 매출은 총 300만 달러에 불과한 것으로 나타났다. 

아듀헬름의 성적 부진에는 비싼 약가도 한몫했다. 최초 설정된 가격에 따르면, 아듀헬름의 연간 치료비용이 5만6,400달러에 달했기 때문이다. 이는 곧바로 미국시장에서 비용효과 논란으로 이어졌다.

美 비영리단체인 임상경제검토연구소(Institute for Clinical and Economic Review, ICER) 전문가들은 만장일치로 '아듀헬름이 비용효과적이지 않다'는 의견을 발표했고, 미국의 대표적인 노인의료보험제도인 메디케어 보험 적용에 부정적인 영향을 미칠 것으로 점쳤다.

이에 바이오젠은 올해 1월부터 아듀헬름의 약가를 반값(2만8,200달러)으로 인하하는 초강수를 뒀다.

최근 미국의 대표적인 노인의료보험제도인 메디케어 및 메디케이드 서비스센터(CMS)가 아듀헬름뿐 아니라 추후 출시될 항 아밀로이드-베타 항체치료제의 보험 적용을 위해 기준 마련 작업을 시작했기 때문.

하지만 아듀헬름의 반값 인하에도 불구하고, 메디케어 및 메디케이드 서비스센터는 지난 1월 보험 기준 초안을 발표하며 '항 아밀로이드-베타 항체치료제 임상시험에 등록된 환자만 치료 비용을 보장하겠다'는 뜻을 밝혔다.

해당 항 아밀로이드-베타 항체치료제에 대한 미국의 보험 기준은 올 2분기 내 완성될 예정이다.

이에 바이오젠뿐만 아니라 현재 후속 치료제를 개발 중인 릴리, 로슈 역시 이 보험 기준에 지대한 관심을 내비치고 있다.

한편, 작년 12월 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 아듀헬름의 시판허가 신청에 대해 부정적인 의견을 채택했다.

바이오젠은 공식 입장을 통해 유럽에서 재심사를 요청할 계획이라고 전했다.