젬백스앤카엘은 29일 식품의약품안전처에 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 GV1001의 국내 2a상 임상시험계획(IND) 승인을 신청했다고 밝혔다.

이번에 신청한 임상시험은 진행성핵상마비 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여해 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하기 위한 것으로, 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적, 제2a상 임상시험이다.

서울시보라매병원 외 국내 4개 병원에서 75명의 환자를 대상으로 6개월간 진행되며, 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 6개월 투여 후 진행성핵상마비 등급 척도(PSP-rating scale)의 총점 변화량이다.

진행성핵상마비는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 악성으로 알려진 신경퇴행성 질환이다. 진행성핵상마비의 원인은 분명히 밝혀져 있지 않으며, 치료제도 아직 없다.

전임상시험에서 GV1001은 대조물질 대비 운동, 공간인지, 신물질 탐색 실험 등에서 동등 및 통계적 유의성이 있는 효능을 보여주었으며, 뇌조직 분석 평가를 통해 진행성핵상마비의 주요 뇌병변 영역에서 타우 과인산화 억제 효능을 확인했다.

젬백스 관계자는 “대표적인 신경퇴행성 질환 중 하나인 알츠하이머병에서 2상 임상시험을 통해 유효성을 입증한 바 있는 GV1001이 이번 임상시험을 통해 파킨슨병을 포함한 파킨슨증 영역에서도 효과와 안전성을 입증한다면 신경퇴행성 질환 전반에 걸친 치료 영역에서 GV1001의 가능성을 확인할 수 있을 것”이라고 밝혔다.