한올바이오파마가 개발 중인 자가면역질환 치료 항체 신약 물질 'HL161'이 갑상선 안병증(TED) 2a상 임상시험에서 안전성과 유효성을 확인하며 긍정적인 결과를 얻었다.

한올바이오파마의 글로벌 파트너사 이뮤노반트는 미국에서 진행된 HL161(이뮤노반트 코드명: IMVT-1401) 2a상 결과를 30일(미국 현지시간) 발표했다.

본 임상시험(ASCEND GO-1)은 7명의 중증 갑상선 안병증 환자를 대상으로 HL161의 안전성 및 내약성을 측정하는 것이다. 첫 2주간 HL161 680mg을 이후 4주간은 340mg을 일주일에 1회씩 각각 피하주사했다.

그 결과, 치료 종료 시점에서 혈중 항체(IgG) 총량이 베이스라인 대비 평균 65% 수준으로 감소했다. 7명 중 4명은(57%) 갑상선 안병증의 임상 활성지표(Clinical Activity Score, CAS)가 2점 이상 개선됐다. 3명의 환자(43%)에서는 안구 돌출이 임상적으로 유의미한 수준인 2mm 이상 감소했으며, 6명은(67%) 복시 증세가 개선됐다.

임상시험 중 심각한 부작용 보고나 부작용으로 인한 투약 중단 사례는 없었다. 이는 이전에 수행된 99명 건강한 사람을 대상으로 한 1상 결과와 일치했다.

그레이브스 안병증(GO)을 포함하는 갑상선 안병증은 갑상선자극호르몬 수용체(TSH receptor)와 인슐린양성장인자 1형 수용체(IGF-1 receptor)를 활성화시키는 자가항체에 의해 발생하는 자가면역성 안질환이다. 안구돌출, 안구통증, 복시가 주 증상이다. 많은 환자들이 기존 스테로이드 약물로 증상이 조절되지 않아, 안와 감압술, 사시 수술, 눈꺼풀 수술 등을 받고 있다. 지금까지 치료제가 없다가 지난 1월 처음으로 호라이즌의 '테페자'가 미국에서 승인을 받았다.

이뮤노반트 피트 살츠만(Pete Salzmann) 최고경영자는 "이번 임상 결과는 갑상선 안병증으로 고통받고 있는 환자들에게 HL161이 궁극적으로 안전하고 효과적인 치료제가 될 수 있다는 것을 증명하는 결과"라며 "HL161은 경쟁 제품인 정맥 제형과 달리 환자들이 자가 투약할 수 있는 피하주사(SC) 제형으로 높은 편의성을 제공할 것"이라고 말했다.

이뮤노반트는 77명 갑상선 안병증 환자를 대상으로 하는 2b상을 미국과 유럽, 캐나다에서 진행 중이다. 이 외에도 중증근무력증(MG)과 온난항체 용혈성빈혈(WAIHA)에 대한 글로벌 2상도 추진하고 있다. 특히 온난항체 용혈성빈혈에 대해서는 한올바이오파마와 협력해 한국에서도 임상 2상시험이 진행되고 있다.

한편, HL161은 한올바이오파마가 개발한 Anti-FcRn 완전 인간항체로 환자가 직접 피하주사(SC) 할 수 있는 프리필드 주사기 제품으로 개발되고 있다. 2017년 라이선스 계약을 통해 북미, EU, 중남미, 중동, 북아프리카 지역은 이뮤노반트, 중화권 지역은 하버바이오메드, 그리고 한국과 일본, 아시아, 오세아니아 및 동유럽 지역에 대해서는 한올바이오파마가 각각 사업권을 갖고 있다.