노바티스의 주요 성장동력 중 하나인 심부전 치료제 '엔트레스토(성분명 사쿠비트릴/발사르탄)'의 3상 임상시험 Paragon-HF 연구가 실패로 돌아갔다.

노바티스는 지난 29일 "Paragon-HF 연구 결과 '엔트레스토'가 심부전으로 인한 입원과 심혈관 사망으로 구성된 1차 평가 통합변수에서 통계적으로 유의미한 효과를 입증하지 못했다"고 발표했다.

'엔트레스토'는 좌심실 수축기능이 저하된 만성 심부전 환자(HFrEF) 치료에 허가된 치료제다. 노바티스는 '엔트레스토'의 대상 환자군을 박출률 보존 심부전(HFpEF) 환자로 확대하기 위해 2014년부터 Paragon-HF 연구를 진행해왔다.

통상적으로 심부전 환자의 절반은 HFpEF 유형이며, 전세계적으로는 1,300만명 가량이 HFpEF 환자에 해당하는 것으로 알려져 있다. 하지만 해당 환자군에서 허가된 치료제는 전무한 상황이었다.

때문에 노바티스는 HFpEF 환자에서 적응증 확대를 추진하며, '엔트레스토'를 회사의 주요 성장동력으로 천명하기도 했다.

'엔트레스토'는 2015년 최초 승인된 이래 다소 느린 성장세를 보여왔지만, 최근 들어 만성 심부전 치료에 약제 처방 변화가 일어나며 급격한 성장세를 나타내고 있다.

올 상반기에는 전년 대비 80% 성장률을 나타내며 7억7,800만 달러의 글로벌 매출을 기록했다.

노바티스는 현재의 HFrEF 적응증만으로도 '엔트레스토'가 잠재적으로 연간 30억 달러(한화 약 3조 5,475억원) 이상의 글로벌 매출을 기록할 것으로 예측했으며, HFpEF 환자에서도 적응증이 확대되면 연간 50억 달러까지 매출이 증가할 것이라고 전망했었다.

하지만 Paragon-HF 연구가 실패로 돌아가며, 회사가 전망한 매출 성장에 큰 차질을 빚게 된 것이다.

Paragon-HF 연구는 4,822명의 HFpEF 환자를 대상으로 엔트레스토의 효능 및 안전성을 '발사르탄'과 비교 평가한 연구로, 1차 평가변수로는 ▲심부전으로 인한 전체 입원과 ▲심혈관 사망으로 구성된 통합변수가 평가됐다.

노바티스 글로벌 신약개발 및 의학사업부 최고책임자인 존 차이(John Tsai) 박사는 "Paragon-HF 연구에서 엔트레스토가 미세한 차이로 1차 평가변수에 대한 통계적 유의성을 놓쳤지만, 전반적인 안전성 프로파일은 재확인했다"며 "전체 연구 결과를 살펴보면, 엔트레스토가 HFpEF 환자에 임상적으로 중요한 혜택을 가져다 줄 수 있음을 시사하고 있다"고 피력했다.

이어 "우리는 임상전문가 및 규제기관과 다음 단계에 대해 논의할 계획이며, 오는 9월 개최될 유럽심장학회에서 해당 연구의 전체 결과는 발표할 준비를 하고 있다"고 덧붙였다.