국내 제1호 신속심사대상 의약품으로 지정돼 식품의약품안전처 허가를 받은 신경섬유종증 치료제 '코셀루고(성분명 셀루메티닙)'에 대한 급여 논의가 2년 넘도록 지지부진한 모습이다.

건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(이하 약평위)는 이달 초 열린 8차 회의에서 코셀루고에 대한 결정을 유보하며 '재논의' 판정을 내렸다

.심평원은 코셀루고의 제조사인 한국아스트라제네카에 추가적인 재정분담안과 함께 약가인하를 요구한 것으로 알려졌다. 한국아스트라제네카는 해외약가참조국 8개국 최저가보다 더 낮은 가격으로 약가를 제시했지만, 심평원은 여기에 더해 추가 재정분담안을 요구한 것으로 전해졌다.

이에 한국아스트라제네카는 현재 본사 설득 작업과 함께 9월 약평위 재상정을 위한 추가 재정분담안 제출을 준비 중이다.

코셀루고는 식약처가 신속심사제도를 만들고 최초 대상 약물로 지정한 1호 약제다. 2020년 10월 제1호 신속심사대상 의약품으로 지정 받아, 이듬해인 2021년 5월 28일 식약처 허가를 획득했다.

기존에 치료법이 존재하지 않던 총상신경섬유종(Plexiform Neurofibroma, PN)을 동반한 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, NF1) 환자의 최초 치료제로서 가치를 인정 받은 것이다.

총상신경섬유종은 1형 환자의 약 30%, 많게는 50%까지 나타나는데 나이가 들수록 발생 가능성이 높아지는 것으로 알려졌다.

문제는 총상신경섬유종이 전신에 걸쳐 나타나며, 종양의 크기가 지속적으로 비대해지고 주변 조직에 침습적으로 형성돼 몸의 변형을 일으킴으로써 신체적 기형을 유발하고 외관을 크게 변화시킬 수 있다는 점이다.

뿐만 아니라 발생 위치에 따라서는 언어장애나 거동 능력 이상, 방광 및 내장 기능 저하 등을 수반할 수 있어 환자에게 신체적, 심리적, 사회적 손상을 유발할 수 있다.

코셀루고는 이런 환자에서 종양의 크기를 줄여주고, 질병의 진행을 더디게 만들며, 통증과 같은 증상 개선에도 효과를 입증한 유일한 치료옵션이다.

하지만 식약처가 인정한 이런 혁신 가치는 급여로까지 연결되지 않았다.

한국아스트라제네카는 2021년 5월 코셀루고 허가 이후 곧바로 심평원에 급여신청서를 제출했지만, 이듬해인 2022년 3월 약평위에서 첫 번째 고배를 마셨다.

이후 심평원은 올해 1월부터 경제성평가 자료제출 생략(경평면제) 대상에 '소아에 사용되는 약제로 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 임상적으로 의미있는 삶의 질 개선을 입증하거나 기타 위원회에서 인정한' 약제를 추가하며, 그 수혜 약물로 코셀루고를 거론하면서 신속급여에 대한 기대감을 높였다.

그러나 4월 재평가를 신청한 코셀루고는 8월 약평위 통과가 보류되면서, 결국 심사기간 단축이라는 본래의 목적은 달성할 수 없게 됐다.

코셀루고의 약평위 재심의 소식이 알려지자 관련 국내 의료진과 환자들의 불안감이 높아지고 있다.

국내 환자들 중에는 코셀루고의 치료 혜택을 받고 있는 환자도 다수 존재한다. 서울아산병원이 진행하고 있는 연구자 주도 코셀루고 임상연구를 통해 식약처 허가 이전부터 지금까지 90여명의 환자가 치료를 받고 있다.

하지만 해당 연구자 주도 임상시험 기한은 올해까지로, 이후 연구에 참여한 국내 환자들이 계속 혜택을 받을 수 있을지는 미지수다. 서울아산병원 연구진은 아스트라제네카 본사 측에 연구 기한 연장을 요청했지만, 이미 한번 기한 연장이 됐던 터라 재연장 요청이 받아들여질지는 불투명하다.

때문에 관련 의료진과 환자들은 9월 약평위 재상정 예정인 코셀루고의 급여 행보를 예의주시하고 있다.