희귀질환인 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 '빈다맥스(성분명 타파미디스)'와 소아 신경모세포종 치료제 '콰지바(성분명 디누툭시맙베타)'가 보험급여 8부 능선을 넘었다.

다발골수종 치료제 '다잘렉스(성분명 다라투무맙)'는 처음 진단된 환자에서 DVTd(다라투무맙/보르테조밉/탈리도마이드/덱사메타손) 4제요법에 대한 급여 확대 재심의 결과, 약제급여평가위원회로부터 급여 적정성을 인정 받았다.

건강보험심사평가원은 지난 10일 2024년 제10차 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 열고, 이 같은 심의 결과를 공개했다.

먼저 빈다맥스는 지난 2020년 8월 식품의약품안전처로부터 '정상형(wild type) 또는 유전성 ATTR-CM 성인 환자 치료'에 허가 받은 이후 4년여 만에 약평위로부터 급여 적정성을 인정 받았다. 네 번째 급여 도전 끝에 약평위를 넘은 것이다.

빈다맥스 허가 당시 화이자는 첫 번째 급여 도전에 나서며 필수의약품 지정을 시도했지만 실패로 돌아갔다. 이후 2021년 상반기 위험분담제(Risk Sharing Agreement, RSA)를 통해 두 번째 급여 도전에 나섰지만 이 역시 실패했다.

2022년 세 번째 급여 도전에서는 급여기준 설정에 성공하며 진일보하는 듯 보였지만, 이후 진행된 경제성평가소위원회와 위험분담소위원회에서 정부를 설득하지 못하고 작년 4월 약평위에서 끝내 '비급여' 결정을 받은 바 있다.

그 사이 빈다맥스의 적응증인 ATTR-CM은 '국가관리대상 희귀질환'으로 신규 지정되며 환자들이 산정특례 혜택을 받을 수 있는 등 국내 진단 및 치료 환경이 진전됐다.

향후 빈다맥스가 국민건강보험공단과의 약가협상(협상 개시 후 60일간)을 무사히 마치고 성공적으로 급여권에 진입한다면, 국내 ATTR-CM 환자들은 본인분담률 10%로 빈다맥스 치료를 받을 수 있게 된다.

또한 허가-평가-협상 병행 시범사업 1호 약물로 지난 8차 약평위 심의에서 '비급여' 결정을 받았던 콰지바는 이의신청 후 재심의를 받은 끝에 약평위 문턱을 넘었다.

지난 6월 식약처로부터 '이전에 유도 화학요법 이후 부분반응 이상을 보인 후 골수 제거 요법과 줄기세포 이식을 받은 이력이 있는 고위험군 및 재발∙불응성인 만 12개월 이상의 소아 신경모세포종 환자 치료'에 허가 받은 콰지바는 허가 3개월여 만에 약평위까지 넘어서며 제도의 취지대로 심사 기간을 크게 단축시켰다.

그 밖에 이날 약평위는 급여 신설 안건으로 올라온 '아프레밀라스트' 성분 4개 품목(오테리아, 압솔라, 오테벨, 오테밀라, 소프레)에 대해서도 급여 적정성을 인정했다. 단, 제약사가 정부 평가금액 이하로 약가를 수용한다는 단서가 달렸다.

'아프레밀라스트'는 암젠 '오테즐라'가 오리지널 약제로, 중등도-중증 판상 건선 및 활동성 건선 관절염 치료 사용된다. 먹는 건선약으로 관심을 끌었던 오테즐라는 2017년 암젠이 국내 도입했지만 급여권 진입에 실패하고, 2022년 암젠이 오테즐라의 허가를 자진 취하했다. 이후 오테즐라의 물질 특허가 만료됨에 따라 동아에스티, 대웅제약, 종근당, 동구바이오제약, 한림제약 등이 제네릭을 출시하면서, 이번 약평위에선 조건부로 급여 적정성을 인정 받았다.

지난 5차 약평위 심의에서 급여 확대 안건으로 상정돼 급여 적정성을 인정 받지 못한 다잘렉스는 재심의 끝에 약평위를 통과했다. 통과된 적응증은 지난 2019년 8월에 추가로 허가 받은 DVTd 4제요법이다. 국내 허가 5년여 만에 급여 확대에 청신호가 켜진 것이다.

2017년 11월 재발·불응 다발골수종 4차 치료에 단독요법으로 최초 식약처 허가를 받은 다잘렉스는 이후 DVMP, DVTd, DRd, DVd, DKd 등 다수의 적응증을 확대했지만, 현재까지도 최초 허가 받은 4차 단독요법 외에는 급여 확대된 적응증이 전무한 상황이다.

한편, 이번 약평위에서는 지난 7차 회의에서 발표된 급여 적정성 재평가 약물들의 이의신청 심의 결과도 발표됐다.

당시 약평위는 올해 진행된 기등재 약제의 급여적정성 재평가를 심의하며 ▲티옥트산 ▲프란루카스트수화물 ▲이토프리드염산염 ▲사르포그렐레이트염산염 ▲레보드로프로피진 ▲모사프리드 ▲프로모테롤 푸마르산염수화물 7종 중 ▲티옥트산 ▲프란루카스트수화물 ▲모사프리드 3종 성분의 급여 적정성을 인정했다.

이에 급여 적정성을 인정 받지 못한 ▲이토프리드염산염 ▲사르포그렐레이트염산염 ▲레보드로프로피진 ▲프로모테롤 푸마르산염수화물 등 4종에 대한 이의신청이 접수됐고, 그 재심의한 결과가 이번에 발표된 것이다.

먼저 이토프리드염산염은 재심의에서도 급여 적정성을 인정 받지 못해 급여 삭제가 확실시 됐다. 사르포그렐레이트염산염과 레보드로프로피진 역시 '급여 적정성 없음'으로 결론났지만, 약평위는 '비용효과성 충족 시 급여 적정성이 있다'는 조건을 붙었다.

프로모테롤 푸마르산염수화물은 '급여 적정성 없음'으로 결론났지만, 현재 식약처가 임상재평가 중이라는 점을 감안해 해당 결과 보고서를 제출하는 시점까지 심의 결과를 조건부로 유예했다.